11 buwan na ang nakalipas, ang US Isinara ng Food and Drug Administration (FDA) ang Solid Biosciences (SLDB) “IGNITE DMD” Phase I/II na klinikal na pagsubok matapos ang isa sa mga batang pasyenteng sangkot sa pagsubok ay dumanas ng “malubhang masamang pangyayari.” Sa kabila ng paggaling ng pinag-uusapang pasyente, walang mga bagong pasyente na dumaranas ng ganitong seryosong masamang mga kaganapan, at ang kumpanyang nagbibigay sa FDA ng "impormasyon at mga hakbang na nilalayon upang mapabuti ang kaligtasan ng pasyente" at "data na nauugnay sa mga pagpapabuti sa proseso ng pagmamanupaktura," tinanggihan ng FDA na payagan ang mga pagsubok na ipagpatuloy noong Hulyo, at hiniling sa Solid Biosciences na magbigay ng higit pang impormasyon sa mga pagsubok nito, at sa mga hakbang na pangkaligtasan na iminungkahi nitong idagdag upang maibalik ang mga pagsubok. ang FDA ay "tinaas ang klinikal na pagpigil" sa mga pagsubok nito, na kinikilala na ang kumpanya ay "kasiya-siyang tinugunan ang lahat ng mga tanong sa klinikal na hold." Sa pagpapatuloy, plano ng kumpanya na alisin ang karamihan sa mga walang laman na viral capsid (ang shell ng protina na naglalaman ng viral material) at limitahan ang maximum na bigat ng mga bata-pasyente na pumapasok sa mga pagsubok nito sa 18 kilo, upang mabawasan ang viral load ng SGT-001 therapy kung saan nakalantad ang mga pasyente. Gaya ng ipinahihiwatig ng pangalan, ang mga pagsubok sa IGNITE DMD ng Solid Biosciences ay naglalayong pabagalin o baligtarin ang mga epekto ng Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), isang genetic na sakit na nagdudulot ng progresibong pagkabulok ng kalamnan at panghihina kadalasan sa mga batang lalaki na may edad dalawa pataas (na nagpapaliwanag ng mababang maximum na timbang ng mga kalahok sa pagsubok). Ang SGT-001 ng kumpanya ay isang gene therapy na nag-iniksyon ng isang binagong virus sa isang pasyente, na naglalaman ng DNA na naka-code upang ayusin ang mga problema na nagdudulot ng sakit. Hindi bababa sa, ito ang dapat mangyari sa teorya. Ang mga pagsubok sa IGNITE DMD ay idinisenyo upang malaman kung ito ay gumagana sa pagsasanay, at salamat sa muling pagsasaalang-alang ng FDA, ngayon ang mga pagsubok na ito ay papayagang magpatuloy - marahil sa unang quarter ng 2021. Sa isang tala noong Huwebes, kinumpirma ng analyst ng Chardan na si Gbola Amusa na inilalagay ng desisyon ng FDA ang pag-unlad ng SGT-001 na “balik sa kurso” patungo sa pagtugon sa isang $50 bilyong pandaigdigang pagkakataon sa pamilihan. Kung maaprubahan, ang paggamot ay isa lamang sa "medyo kakaunti" na mga gene therapies na naaprubahan para sa paggamit ng tao sa buong mundo, na naglalagay ng Solid Biosciences sa nangungunang posisyon sa merkado na ito. At dahil ang mga produkto ng gene therapy tulad ng SGT-001 ay itinuturing na "nobela, kumplikado, at medyo mahirap gawin," ang mga hadlang sa pagpasok sa merkado na ito para sa mga kakumpitensya ay magiging makabuluhan. Itinuturing ito ng analyst bilang isang "malaking pagkakataon" - hindi nang walang mga panganib, ngunit isa na maaaring, kung mapatunayan ang paggamot, iangat ang stock ng Solid Biosciences mula sa kasalukuyang presyo nitong $4 at baguhin ang lahat sa $12.50 o higit pa. Ang bagong target na presyo na ito, sa pamamagitan ng paraan, ay higit sa dalawang beses kung ano ang pinahahalagahan ng Amusa sa kumpanya bago ang desisyon ng FDA noong Huwebes, at nagpapahiwatig ng 208% na pagtaas mula sa kasalukuyang mga antas. At sa katunayan, iniisip ni Amusa na "sa pag-unlad," ang paggamot ay "maaaring tumagal ng SLDB nang malaki kaysa sa aming na-update na target na presyo na $12.50" — at paulit-ulit na binanggit na sa nakalipas na mga taon, ang stock ng Solid Biosciences ay umabot pa sa "mga pinakamataas na pinakamataas na >$50/sh, ” na nagpapahiwatig na ang pangwakas na pagtaas ay maaaring mas malaki kaysa sa kung ano ang handa niyang i-postulate ngayon. (Upang panoorin ang track record ni Amusa, mag-click dito)Sa pangkalahatan, ang SLDB ay mayroong Moderate Buy na rating mula sa consensus ng analyst, batay sa 2 “buy,” at 1 “hold” na rating. Ang mga pagbabahagi ay ibinebenta para sa $4.06, at ang average na target ng presyo na $7.17 ay nagpapahiwatig ng 79% upside potential. (Tingnan ang pagtatasa ng stock ng SLDB sa TipRanks)Upang makahanap ng magagandang ideya para sa pangangalakal ng mga stock sa pangangalagang pangkalusugan sa mga kaakit-akit na halaga, bisitahin ang Mga Pinakamagandang Bilhin na Stock ng TipRanks, isang bagong inilunsad na tool na pinag-iisa ang lahat ng mga insight sa equity ng TipRanks. Disclaimer: Ang mga opinyon na ipinahayag sa artikulong ito ay tanging sa mga itinatampok na analyst. Inilaan ang nilalaman na gagamitin para sa mga layuning pang-impormasyon lamang.
,